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科学家在人肝脏中测试基因疗法
测试基因疗法 基因疗法 肝脏模型
2024/3/18
《自然·通讯》杂志2024年3月14日发表了一项研究，来自澳大利亚西梅德儿童医学研究所（CMRI）的研究团队在整个人类肝脏中测试了一种基因疗法，目的是为危及生命的遗传病开发更有效的治疗方法。
大脑基因疗法抑制酒精滥用（图）
多巴胺 大脑基因疗法 酒精
2023/9/4
人脑中的奖励途径显示了酒精等刺激如何促使多巴胺释放，后者会影响我们的情绪反应，使多巴胺和其他激素进一步释放 图片来源：FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE PHOTO LIBRARY
对恒河猴开展的临床前研究表明—— 单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒
艾滋病 注射基因疗法 恒河猴
2023/8/28
美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究是推动人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大进展，相关论文在线发表于《基因治疗》杂志。
以色列特拉维夫大学开展的一项新研究为艾滋病治疗提供了一种新的独特方法，有望开发成相关疫苗或促成一次性治疗艾滋病。这项技术利用了B型白细胞，这些白细胞能在患者体内进行基因改造，并分泌针对艾滋病病毒（HIV）的中和抗体。该研究发表在最近的《自然》杂志上。
中国科学院动物研究所等开发延缓衰老的“基因疗法”（图）
中国科学院动物研究所 延缓衰老 基因疗法
2021/1/8
人类基因组中有多少个衰老调控基因？这些基因参与衰老调控的分子机制是什么？能否在分子层面“操控”这些基因以延缓机体的衰老？围绕这些衰老领域亟待解决的重要科学问题，我国科研人员有了新的见解。细胞衰老是器官乃至个体衰老的基础，这一过程受到遗传和环境等多种复杂因素的影响。尽管已有研究报道了一系列细胞衰老相关基因，但仍可能存在未知的衰老调控基因，且其调控衰老的具体分子机制尚不明确。此外，能否针对这些衰老调控...
英国国家卫生服务体系批准基因疗法治疗失明
英国 国家卫生服务体系 基因疗法 治疗失明
2020/4/7
2020年2月17日，英国国家卫生服务体系（简称NHS）宣布批准采用基因疗法治疗失明，首批将有100名因特定基因突变引起的视网膜营养不良的患者获得治疗。
新型基因疗法有望治疗亨廷顿舞蹈症
新型基因疗法 亨廷顿舞蹈症 神经元 再生新神经元
2020/3/9
暨南大学脑修复中心主任陈功团队开发了一种新型基因疗法，可在亨廷顿舞蹈症（HD）小鼠模型中再生新神经元来达到运动功能修复和生命延长。相关研究近日发表于《自然—通讯》。在这项HD小鼠模型研究中，陈功团队报道了被NeuroD1和Dlx2 AAV感染的纹状体星形胶质细胞中有80%直接转化为GABA能神经元，而其他的星形胶质细胞能够分裂增殖从而补充自身，不会发生胶质细胞的缺失。新转化而来的神经元都具有电生理...
本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类 DNA 编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。但一项针对 10 年前用 AAV 治疗的血友病犬的研究表明，该载体很容易将其有效载荷插入宿主 DNA 中控制...
近日，瑞典lund大学的神经科学家已经开发出一种新技术，可以对病毒的外壳进行改造，从而将基因疗法提供特定的细胞类型。
新基因疗法可用于治疗颞叶癫痫
新基因疗法 颞叶癫痫 经元活动
2022/3/7
德国柏林夏里特大学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学合作，开发了一种新方法来治疗颞叶癫痫，这种靶向基因疗法针对癫痫发作时的位置进行给药，抑制癫痫发作症状。
中国科学院昆明动物研究所陈功团队利用基因疗法首次实现灵长类大脑原位神经再生
中国科学院昆明动物研究所 陈功 基因疗法 灵长类 大脑原位 神经再生
2019/12/19
2019年11月1日，陈功团队在BioRxiv上预发表论文《In Vivo Neuroregeneration to Treat Ischemic Stroke in Adult Non-Human Primate Brains through NeuroD1 AAV-based Gene Therapy》。团队成员将一种崭新的NeuroD1基因疗法应用于非人灵长类猕猴脑中风模型，将脑内胶质细胞原...
近日，美国两大生物医学研究资助机构——国立卫生研究院（NIH）和比尔及梅琳达 · 盖茨基因会计划在未来 4 年分别支出至少 1 亿美元，为世界医疗资源匮乏的地区——撒哈拉以南的非洲带去前沿的基因疗法。
新浪科技讯 北京时间10月28日消息，据国外媒体报道，美国国立卫生研究所（NIH）昨日宣布，该机构将在今后四年内投资1亿美元，力争用基因疗法治愈艾滋病和镰状细胞病（即贫血）。为此，美国国立卫生研究所将与比尔及梅琳达·盖茨基金会合作，该基金会也将为这一项目投资1亿美元。此次合作的主要目标是，让全世界人民都能承担起治疗费用、且具备获得治疗的途径，尤其是在疾病负担最重的发展中国家。
Nature子刊介绍可让失明者重见光明的基因疗法（图）
Nature子刊 失明者 重见光明 基因疗法
2019/4/1
2019年3月15日， Nature Communications杂志发表“Restoration of high-sensitivity and adapting vision with a cone opsin”为题的研究论文，加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)的科学家开发了一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，...
中国科学报基因疗法瞄准胎儿致命疾病（图）
基因疗法；遗传性疾病；GBA酶
2022/2/23
美国政府去年曾考虑是否批准一种预防视网膜细胞退化的基因疗法。 图片来源：P. Motta/Dept. of Anatomy/University “La Sapienza”, Rome/SPL