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中科院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心研究员方燕姗课题组和刘聪课题组合作，揭示了不同类型的RNA精密调控TDP-43蛋白的相分离状态，其在细胞应激时于核内形成具有细胞保护功能的无膜、液滴状、高度动态且可逆的核颗粒，该研究团队将之命名为“TDP-43核体” 。该研究成果7月9日在线发表于《分子细胞》。
TDP-43是一种重要的RNA结合蛋白，其基因突变可引起肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻人症”）。在正常细胞中，TDP-43蛋白主要弥散分布于细胞核内，但可穿梭至胞浆并与其它蛋白相互作用形成应激颗粒等各种核糖核蛋白复合物，参与RNA剪切、成熟、加工、运输、转运、翻译、降解等多个步骤的调控。在疾病状态下，TDP-43在胞浆中形成异常蛋白聚集被认为与ALS的发生发展密切相关。近期研究显示液-液相...
科学家提出治疗渐冻人症新策略（图）
科学家 渐冻人症 治疗新策略
2019/4/9
2019年4月1日，《大脑》杂志在线发表了题为《重新激活无义介导的mRNA降解通路可有效对抗C9orf72双肽重复序列的神经毒性》的研究论文。该项研究揭示了导致部分肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的新机制，证实了激活无义介导的mRNA降解通路可以作为治疗ALS的新策略，并发现了一种现有的用于治疗哮喘的药物有可能成为治疗ALS的新药。该研究工作由中国科学院神经科学研究所、神经科学国家重点实验室徐进研究组...
中澳科学家合作成功建立渐冻人症转基因猪模型
转基因猪 渐冻人症 生物医药
2014/3/7
2014年2月6日从中科院广州生物医药与健康研究院了解到，中澳科学家联合攻关成功培育出了渐冻人症模型猪。研究成果于2月28日在线发表于国际权威杂志《细胞研究》(Cell Research)上。